藥物發現因其周期長、成本高而被稱為“從實驗室到臨床”。將一種藥物推向市場大約需要 11 至 16 年的時間和10 億至 20 億美元的資金。但現在人工智能正在徹底改變藥物開發，提供更快的速度和盈利能力。

藥物開發中的人工智能改變了我們生物醫學研究和創新的方法和策略。它幫助研究人員降低疾病途徑的復雜性并確定生物靶點。

讓我們更深入地了解人工智能在藥物發現中的未來潛力。

了解人工智能的作用：如何將其用于藥物發現？

人工智能憑借其分析大量數據并做出復雜預測的能力，增強了藥物發現過程的不同階段。就是這樣：

1. 目標識別

靶標識別是藥物發現的第一個過程，涉及識別體內可能存在的分子實體，如蛋白質、酶和受體，這些分子實體可以與藥物結合以產生針對疾病的治療效果。

人工智能可以利用大型臨床數據庫，其中包括有關目標識別的關鍵信息。這些數據源可以包括生物醫學研究、生物分子信息、臨床試驗數據、蛋白質結構等。

經過訓練的人工智能模型以及基因表達等生物醫學技術可以理解復雜的生物疾病并確定候選藥物的生物靶點。例如，研究人員開發了各種人工智能技術來識別新型抗癌靶點。

2. 目標選擇

藥物發現中的人工智能可以幫助研究人員根據疾病相關性和預測的治療效用選擇有前景的靶標。憑借強大的模式識別能力，人工智能不僅可以根據已公布的醫學文獻進行選擇，還可以選擇全新的目標，而無需事先參考已發表的專利。

3. 藥物優先順序

在此階段，人工智能對先導藥物化合物進行評估和評級，優先考慮進行進一步評估和研究，以推進其開發。與以前的排名技術相比，基于人工智能的方法可以更有效地識別最有前途的候選人。例如，研究人員開發了一種基于深度學習的計算框架來識別和優先考慮治療阿爾茨海默病的新藥物。

4. 化合物篩選

人工智能模型可以預測化合物的化學性質和生物活性，并提供對不利影響的見解。他們可以分析來自各種來源的數據，包括以前的研究和數據庫，以識別與特定化合物相關的任何潛在風險或副作用。例如，研究人員開發了一種深度學習工具來篩選包含數十億分子的化學庫，以顯著加速大規模化合物探索。

5.從頭藥物設計

手動篩選大量化合物一直是藥物發現的傳統做法。借助人工智能，研究人員可以在有或沒有先驗信息的情況下篩選新化合物，并預測所發現藥物的最終 3D 結構。例如，DeepMind 開發的AlphaFold是一個可以預測蛋白質結構的人工智能系統。它維護著一個包含超過 2 億個蛋白質結構預測的數據庫，可以加速藥物設計過程。

5 個基于人工智能的藥物發現的成功例子

1）阿博辛

抗生素可以殺死細菌。但由于新藥的缺乏以及細菌對舊藥物耐藥性的迅速演變，細菌變得越來越難以治療。Abaucin是一種人工智能開發的強效實驗性抗生素，旨在殺死最危險的超級細菌之一鮑曼不動桿菌。

研究人員首先使用人工智能測試了數千種藥物，看看它們對抗鮑曼不動桿菌的效果如何。然后，這些信息被用來訓練人工智能研制出一種可以有效治療的藥物。

2) Insilico Medicine 的 Target X

Insilico Medicine使用其生成式人工智能平臺創建了一種名為 Target X 的藥物，目前正處于一期臨床試驗階段。Target X 旨在治療特發性肺纖維化，這種疾病如果不及時治療，可能會導致老年人肺部僵硬。第一階段將涉及 80 名參與者，其中一半將逐漸接受更高的劑量。這將有助于評估藥物分子如何與人體相互作用。

3) Verge Genomic 的 VRG50635

人工智能藥物發現公司Verge Genomics利用其人工智能平臺 CONVERGE 通過分析人體數據點發現了一種新型化合物 VRG-50635，用于治療 ALS。這些數據點包括有關帕金森氏癥、肌萎縮側索硬化癥和阿爾茨海默氏癥等神經退行性疾病患者的大腦和脊柱組織的信息。

該平臺首先發現PIKfyve酶作為ALS的可能靶點，然后建議VRG50635作為一種有前途的PIKfyve抑制劑，成為治療ALS的潛在候選藥物。這個過程大約花了四年時間，現在候選藥物正處于人體試驗的第一階段。

4) Exscientia-A2a 受體

Exscientia是一家 AI 醫療科技公司，負責第一個用于免疫腫瘤治療的 AI 設計分子，這是一種利用人體免疫系統對抗癌細胞的癌癥治療形式。他們的AI藥物已經進入人體臨床試驗階段。它的潛力在于能夠靶向A2a 受體，促進抗腫瘤活性，同時確保減少對身體和大腦的副作用。

使用生成人工智能，他們創造了一些其他化合物來針對各種疾病，例如

通過靶向CDK7 抑制劑治療轉錄成癮癌癥

通過靶向PKC-theta 酶治療炎癥性疾病

通過靶向 LSD1 調節劑來治療血液學和腫瘤學疾病

5) 采用零樣本生成人工智能的 Absci-de Novo 抗體

Absci是一家生成式 AI藥物發現公司，它展示了其使用零次生成式 AI 通過計算機模擬從頭創建抗體的方法。零樣本學習是指人工智能模型在訓練階段沒有對當前輸入信息進行顯式測試。因此，這個過程可以自行提出新穎的抗體設計。

由 AI 驅動的從頭治療抗體將開發新藥先導物所需的時間從長達 6 年縮短至僅 18 至 24 個月，從而提高了其在臨床上成功的可能性。該公司的技術每周可以測試和驗證 300 萬個人工智能生成的設計。這一新進展可以立即為每位患者提供新穎的治療方法，標志著重大的行業變革。

人工智能和藥物發現的未來會怎樣？

除了許多其他醫療保健應用之外，人工智能還通過分析大量數據集并預測有希望的藥物靶點和候選藥物，使藥物發現過程變得更快、更智能。使用生成式人工智能，生物技術公司可以識別患者反應標記并快速制定個性化治療計劃。

一份報告表明，很快，更多的醫療科技公司將把人工智能和機器學習融入到早期藥物發現中，這將有助于在未來十年內創造一個500 億美元的市場，創造人工智能在制藥領域的巨大增長潛力。人工智能將有可能降低總體藥物發現成本，使更多新藥更快地提供給患者。