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一種基于人工智能（AI）的新策略正顯著加快為帕金森病發現潛在新藥的速度。這項發表在《自然化學生物學》雜志上的研究，可能意味著帕金森病新療法將更快進入臨床階段并與患者見面。
針對嚴重疾病的藥物發現往往是個緩慢、耗時且昂貴的過程。藥物開發從早期實驗室測試到完全批準用于病患，往往需要10到15年時間。
該研究負責人、英國劍橋大學化學系教授Michele Vendruscolo表示，“這是個極其耗時的過程，單單確定一種主要候選方案并開展進一步測試，就可能需要幾個月甚至幾年的時間。”
AI與機器學習技術已經為癌癥治療及其他幾種疾病發現了潛在藥物，并顯露出加速這一過程的初步希望。有鑒于此，數十家生物醫藥初創公司決定全力探索AI在藥物發現方面的潛力。
Vendruscolo在一份新聞稿中指出，“為帕金森病尋找潛在治療方法的一種途徑，就是鑒定出能夠抑制α-突觸核蛋白聚集的小分子。α-突觸核蛋白是一種與帕金森病密切相關的蛋白質。”
這項新研究展示了基于AI的藥物發現策略如何顯著加快這一過程，將成本降低至傳統方法的千分之一，發現少量具有潛在療效的化合物，并將其用于實驗室測試。之后，實驗結果將被反饋至機器學習模型中以進一步優化預測能力。
帕金森病基金會國家醫學顧問兼Fixel神經疾病研究所所長Michael S. Okun博士（并未參與此項研究）表示，“使用AI開發的機器學習方法來開發針對帕金森病等蛋白質聚集類疾病的新時代已經到來。”任教于佛羅里達大學的Okun還補充稱，“在這項研究中，AI大模型將篩選命中率提高到了傳統高通量藥物篩選的20倍以上，著實令人印象深刻。這將為臨床試驗提供更豐富的備選藥物清單。”
根據帕金森病基金會的數據，每年有近9萬名美國人被診斷患有帕金森病，目前全美此類病患已達百萬之巨。盡管如此，目前還沒有治療這種疾病的有效方法，醫生只能用藥物來控制癥狀，包括震顫、失衡、活動障礙以及肌肉僵硬。
Vendruscolo解釋稱，“機器學習正在對藥物發現領域產生實際影響，并且加快了發現最有希望候選藥物的整個過程。對我們來說，這意味著研究團隊可以同時開展多個藥物發現項目，而不像過去那樣只能逐個進行。隨著時間和成本投入的大幅減少，一切皆有可能——這將是一個令人興奮的時刻。”
然而，發現有希望的新化合物距離藥物測試與患者實際試用還有很長的路要走。
Okun總結道，“必須承認，這項創新能否切實加快帕金森病新療法的發現尚無寶座，畢竟引入更多化合物反而有可能減慢研發速度。所以必須在基礎科學研究層面同步推進并投入大量資源，在更好地理解帕金森病發病機理的同時，更精準地運用當前以及其他更新穎的AI衍生藥物發現方法。”
